Une équipe de scientifiques des instituts Gladstone présente un nouveau médicament pour l’une des maladies de valvules cardiaques les plus courantes, comme l’indique une déclaration sur le site web de l’institut. La valvulopathie aortique calcique est en fait l’une des maladies valvulaires les plus courantes et la troisième maladie cardiaque la plus répandue.
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Qu’est-ce que la maladie de la valve aortique calcique ?
La valvulopathie aortique calcique est une maladie qui voit l’accumulation de calcium dans les valvules et les vaisseaux cardiaques et cette accumulation progresse avec le temps. Si elle n’est pas contrée, la maladie peut voir ces accumulations se durcir jusqu’à la consistance des os, ce qui entraîne une réduction du flux sanguin de la chambre de pompage, et donc une insuffisance cardiaque.
Pour l’instant, il n’existe pas de thérapie médicale et le seul traitement est la chirurgie pour remplacer la valve, mais cela n’est fait que dans les cas les plus graves, c’est-à-dire lorsque la calcification s’est produite.
Nouveau médicament candidat
Dans cette étude, parue dans Science, l’équipe de chercheurs de Gladstone décrit les résultats qu’elle a obtenus après 15 ans de recherche, résultats qui sont résumés dans un nouveau médicament candidat qui semble fonctionner à la fois dans les cellules humaines en laboratoire et chez les animaux. Les chercheurs espèrent maintenant commencer des essais cliniques sur l’homme.
Selon Deepak Srivastava, président de Gladstone et directeur du Centre de cellules souches Roddenberry, intervenir à temps peut aussi potentiellement prévenir l’apparition de la même maladie, essentiellement le début de la calcification. Avec un médicament, des milliers d’opérations chirurgicales qui sont effectuées dans le monde entier pour remplacer les valves pourraient être évitées.
Anomalie congénitale appelée valve aortique bicuspide
Cette maladie peut également affecter les personnes qui se caractérisent par une anomalie congénitale appelée valve aortique bicuspide. Il s’agit d’une modification caractérisée par une valve aortique à deux volets seulement au lieu des trois volets normaux. Souvent, les personnes atteintes de cette anomalie génétique ne savent pas qu’elles l’ont, même si les choses changent. Aujourd’hui, en effet, cette anomalie peut être révélée par une simple échographie, explique Srivastava lui-même, qui ajoute : « Environ un tiers des patients ayant une valve aortique bicuspide, ce qui est un très grand nombre, développeront suffisamment de calcification pour nécessiter une intervention chirurgicale.
Analyser les membres d’une famille ayant subi cette modification génétique
Le chercheur est parvenu à ces résultats grâce aux membres d’une famille dont plusieurs membres souffraient de cette maladie valvulaire cardiaque avec des épisodes de calcification précoce. Les membres de cette famille ont fait don de leurs cellules à l’équipe de Srivastava et l’équipe, avec des collègues, a réussi à trouver une solution après plusieurs années pour aider de nombreuses autres personnes souffrant de la même maladie.
Mutation dans une copie du gène NOTCH1
Les membres de la famille avaient tous une mutation dans une copie du gène NOTCH1. Cette mutation peut provoquer une maladie de la valve aortique calcique et un épaississement des valves déjà chez les nourrissons.
« La mutation NOTCH1 nous a permis de comprendre ce qui ne va pas avec cette maladie courante, mais la plupart des gens n’auront pas cette mutation », explique encore Srivastava. « Cependant, nous avons constaté que le processus menant à la calcification des valves est essentiellement le même, que les individus soient porteurs de la mutation ou non.
Cela signifie que l’étude des membres de cette famille et des cellules qu’ils ont données à la recherche a conduit à des étapes très importantes vers un traitement, au moins potentiel, tel que celui représenté par le nouveau médicament créé par les chercheurs de Gladstone.
