Dans une étude publiée dans Frontiers in Neuroscience, une équipe de chercheurs du Trinity College de Dublin propose une nouvelle thérapie génique qui pourrait peut-être un jour être utile pour traiter une importante maladie oculaire qui peut également entraîner une perte de vision dans les cas les plus graves et qui peut toucher des milliers de sujets dans le monde entier.
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Quelle est l’atrophie optique dominante
Nous parlons de l’atrophie optique dominante, une condition qui voit la détérioration des nerfs optiques, des symptômes qui se produisent généralement dans les premières années de la phase adulte.
Au départ, il y a une perte de vision modérée et divers défauts de vision, y compris ceux liés à la reconnaissance des couleurs. Cependant, les niveaux de gravité peuvent varier. Pour certaines personnes, les symptômes eux-mêmes peuvent s’aggraver avec le temps et peuvent conduire à une cécité totale. Il n’existe actuellement aucun remède à l’atrophie optique dominante.
Atrophie optique dominante causée par des mutations dans le gène OPA1
Dans le passé, les chercheurs ont découvert un gène, appelé OPA1, qui semble jouer un rôle dans cette maladie car il fournit les instructions nécessaires pour produire une protéine particulière dans les cellules et les tissus. Cette protéine est très importante pour le fonctionnement des mitochondries et sans elle, la fonction mitochondriale elle-même n’est plus optimale.
Selon les scientifiques, l’atrophie optique dominante est causée par des mutations dans le gène OPA1, ce qui entraîne un dysfonctionnement des mitochondries qui sont à l’origine de la maladie et de sa progression.
Expériences sur les souris avec la thérapie génique
L’équipe de chercheurs, dirigée par Daniel Maloney et Jane Farrar, de l’école de génétique et de microbiologie de Trinity, a mis au point une nouvelle thérapie génique qui, testée sur des souris, semble protéger avec succès les fonctions visuelles de rats précédemment traités avec un produit chimique particulier ciblant les mitochondries.
Maloney lui-même explique l’expérience : « Nous avons utilisé une technique de laboratoire intelligente qui permet aux scientifiques de fournir un gène spécifique aux cellules qui en ont besoin à l’aide de virus spécialement conçus et non nuisibles. Cela nous a permis de modifier directement le fonctionnement des mitochondries dans les cellules que nous avons traitées, en augmentant leur capacité à produire de l’énergie, ce qui à son tour contribue à les protéger des dommages cellulaires ».
Utile pour les humains aussi ?
Selon les chercheurs eux-mêmes, cette thérapie basée sur le gène OPA1 pourrait également être utile pour les humains atteints d’atrophie optique dominante et peut-être aussi pour d’autres maladies affectant le dysfonctionnement mitochondrial. En fait, le dysfonctionnement mitochondrial peut également provoquer d’autres maladies et troubles neurologiques et un éventuel remède à ce type de dysfonctionnement causé par le gène OPA1 pourrait avoir un impact social très important.
Toutefois, les chercheurs eux-mêmes, selon les propres termes du professeur Farrar, affirment qu’il reste encore beaucoup de chemin à parcourir avant d’atteindre le véritable objectif, à savoir un véritable traitement thérapeutique pour les humains.
